Sperimentazioni

: Autore: Redazione; 22 Gennaio 2015

Il Dipartimento di Salute e Servizi Umani (HHS) degli Stati Uniti ha emesso una nota riportante una proposta di regolamentazione (NPRM) per garantire la trasparenza degli esiti degli studi clinici. Nello specifico nella nota si richiede l'ampliamento del campo di applicazione dei requisiti per la registrazione degli studi clinici che sono soggetti alla disposizione VIII della legge Food and Drug Administration del 2007 (FDAA) e la presentazione dei risultati dello studio di sintesi a ClinicalTrials.gov, una banca dati accessibile al pubblico, gestita dalla National Library of Medicine, facente parte dei National Institutes of Health (NIH).

: Autore: Redazione; 08 Gennaio 2015

La scoperta pubblicata sull’autorevole rivista internazionale JASN. La metodica utilizzata per un bambino affetto da una forma rara di sindrome nefrosica

Firenze - La malattia renale in una piastra di coltura. E’ stato messo a punto e brevettato dall’ospedale pediatrico Meyer un nuovo metodo per ottenere progenitori renali dalle urine dei bambini con malattie renali su base genetica. La scoperta, che apre nuovi orizzonti nella diagnosi e nello studio di queste patologie, ha permesso di arrivare a un “modello personalizzato” della malattia renale. Lo studio, che porta la firma dei team della Nefrologia e della Genetica dell’Ospedale pediatrico Meyer e dell’Università di Firenze, è stato pubblicato sull’edizione online di JASN (Journal of the American Society of Nephrology), la più importante rivista internazionale di nefrologia.

: Autore: Redazione; 24 Dicembre 2014

Uno studio, pubblicato su Neurology, mostra che in pazienti affetti da miosite sporadica da corpi inclusi (sIBM) bimagrumab aumenta il volume del muscolo della coscia in 8 settimane.

L'anticorpo inibisce i recettori IIa e IIb dell’activina (ActRII) migliorando le funzioni muscolari e motorie e, anche se la prova è attualmente di classe I, è la base per un potenziale nuovo trattamento per la sIBM.

: Autore: Francesco Fuggetta; 16 Dicembre 2014

LIVERPOOL (REGNO UNITO) – Il registro ClinicalTrials.gov, al 27 settembre 2012, comprendeva 133.128 studi registrati. Due ricercatori del dipartimento di Biostatistica dell’Università di Liverpool hanno portato avanti un’indagine con l’obiettivo di fornire una caratterizzazione completa degli studi clinici sulle malattie rare registrati su ClinicalTrials.gov, e confrontarli con le caratteristiche degli studi sulle malattie non rare. I risultati sono stati pubblicati sull’Orphanet Journal of Rare Diseases.

: Autore: Redazione; 08 Dicembre 2014

Secondo uno studio pubblicato sulla pagina on line Proceedings of National Academy of Sciences (PNAS) e riportato da Check Orphan, i ricercatori della San Diego School of Medicine (University of California) avrebbero ottenuto evidenze sperimentali secondo cui una terapia a base di anticorpi già sottoposta a studi clinici per il trattamento della Leucemia Linfatica Cronica (LLC) sarebbe efficace contro il cancro alle ovaie e altre forme tumorali.

: Autore: Redazione; 21 Novembre 2014

Secondo una recente notizia pubblicata su Pharmaceutical Processing, la società AstraZeneca ha iniziato un programma di sviluppo pre-clinico per valutare la capacità degli anticorpi di sperimentazione, MEDI2452, di invertire rapidamente gli effetti antipiastrinici di ticagrelor in situazioni di emergenza, come la chirurgia d'urgenza, o in caso di sanguinamento maggiore. MEDI2452 è stato sviluppato da MedImmune, ramo di AstraZeneca deputato alla ricerca e allo sviluppo.
Lo sviluppo di MEDI2452 affianca il programma clinico più ampio PARTHENON per ticagrelor, il quale comprende cinque studi registrativi che coinvolgono circa 80.000 pazienti in tutto l'ampio spettro della malattia aterotrombotica.

: Autore: Redazione; 18 Novembre 2014

Clementia Pharmaceuticals ha avviato uno studio di estensione di Fase II sul palovarotene in pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva, una rara malattia genetica grave e invalidante caratterizzata da ricorrenti e dolorosi episodi di gonfiore dei tessuti molli e formazione di nuovo osso anormale. Questo processo, noto come ossificazione eterotopica, si verifica nei muscoli, nei tendini e nei legamenti, causando patologie significative e progressiva disabilità. Lo studio di estensione è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia del trattamento palovarotene nei pazienti con fibrodisplasia ossificante progressiva.