Sperimentazioni

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 09 Gennaio 2012

E’ una delle più comuni forme di nanismo. La molecola dovrebbe promuovere la crescita ossea
L’associazione pazienti: “Ora torniamo a sperare”

La società biotecnologia americana BioMarin ha annunciato, il 3 gennaio scorso, l’avvio di un programma di sperimentazione per la molecola BMN-111, un analogo del C-peptide natriuretico di tipo (CNP), per la acondroplasia, una delle più comuni forme di nanismo. La società prevede di avviare la sperimentazione di fase 1 nel primo trimestre del 2012. L'obiettivo primario dello studio di Fase 1 è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole e multiple di BMN-111 in pazienti volontari adulti sani fino alla dose massima tollerata. La società prevede di iniziare la studio di fase 2 in soggetti pediatrici nel quarto trimestre del 2012 o il primo trimestre del 2013. La notizia è subito stata accolta con entusiasmo dall'Associazione Acondroplasia - Insieme per crescere. La malattia è la stessa da cui è affetto il bimbo abbandonato pochi giorni fa dalla madre in ospedale dopo la nascita.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 15 Ottobre 2011

Synageva BioPharma, casa biofarmaceutica americana focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie per i pazienti con malattie rare, ha reso noto pochi giorni fa di stare ampliando i suoi trial clinici internazionali su bambini con deficit di lipasi acida lisosomiale (LaL), un gruppo di malattie causate da accumulo lisosomiale. La molecola in sperimentazione è identificata con la sigla SBC-102 e al momento attuale risultano trial in corso in diversi stati Usa, Repubblica Ceca, Francia e Uk ma non in Italia. Queste malattia hanno un andamento progressivo e conseguenze devastanti per neonati, bambini e adulti.

: Autore: Redazione; 08 Ottobre 2011

Il Trial clinico in 10 centri italiani a partire dall’Emilia Romagna per un totale di 650 pazienti

La sperimentazione del Prof. Paolo Zamboni - responsabile del Centro malattie vascolari, Università di Ferrara - partirà a metà novembre. Lo ha annunciato il direttore generale dell’azienda ospedaliera Universitaria S. Anna di Ferrara Gabriele Rinaldi, sottolineando che l’avvio dello studio non è in discussione: “Se qualcuno pensa di fare ostruzionismo – ha detto - è troppo tardi”.
Gisella Pandolfo, Presidente della CCSVI-SM onlus ha consegnato oggi, con emozione, i primi 50.000 euro raccolti dai volontari come contributo alla sperimentazione guidata dal prof. Paolo Zamboni, Brave Dreams (Sogni Coraggiosi), che valuterà in modo inoppugnabile il contributo dell’angioplastica venosa nel controllo della SM.
Contestualmente l’Associazione CCSVI nella Sclerosi Multipla, fatta da malati di SM e da loro familiari, ha lanciato la campagna pubblicitaria creata gratuitamente per lei da Lowe Pirella Fronzoni, rivolta al web, radio, stampa, tv. E ha presentato una raffica di spot promozionali di musicisti, cantanti e personaggi dello spettacolo: Eleonora Abbagnato, Andrea Bocelli, Andrea Griminelli, Nek e Giorgio Panariello. Il tutto per stimolare ulteriormente sottoscrizioni e contributi a questo studio ormai ai nastri di partenza.

: Autore: Redazione; 21 Settembre 2011

Oltre l’80 per cento dei pazienti ha registrato miglioramenti

Una buona notizia che dà speranze ai pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA), una malattia rara che si presenta con un caso ogni 100 mila bambini, arriva da Novartis e si riferisce al Canakinumab, commercializzato come Ilaris già approvato in una cinquantina di paesi per il trattamento delle malattia rara CAPS, le febbri periodiche legate alla criopirina, e da poco disponibile anche in Italia.

: Autore: Redazione; 31 Agosto 2011

L’uomo catanese è completamente immobilizzato dal 2003

Il nome di Salvatore Crisafulli è ormai noto a molti. L’uomo, 46 enne di Catania, ha vissuto in coma vegetativo in seguito ad un incidente stradale dal 2003 fino al 2009, da due anni si è risvegliato ma rimane immobilizzato. Glii è stata diagnosticata la terribile sindrome ‘Locked in’, che significa appunto ‘chiusi dentro’, quelli come lui sono quasi del tutto incapaci di comunicare e muoversi. Per lui la famiglia ha provato di tutto rifiutandosi sempre di arrendersi alla permanenza di queste condizioni e ancora di più di credere che per l’uomo non ci fosse più alcuna coscienza. Recentemente Crisafulli è stato portato a sottoporsi ad un metodo sperimentale di terapia, non in italia - dove non viene praticato - ma dal medico russo Vitali Vassilliev, autore del 'Metodo della Biocorrezione’: a quanto comunicato dalla la famiglia e in particolare ial fratello Piero per Salvatore ci sarebbero stati dei miglioramenti e si attende la diffusione di filmati in grado di mostrarlo.

: Autore: Miriam Ruggeri; 28 Agosto 2011

La sperimentazione con le staminali cerebrali per alcune malattie neurodegenerativa può cominciare, anche l’ultimo ostacolo – di ordine soprattutto burocratico – è stato superato: venerdì scorso il Comitato Etico della Regione Umbria ha infatti votato ampiamente a favore con 14 sì e solamente due astenuti.

: Autore: Miriam Ruggeri; 17 Luglio 2011

La Regione Umbria, attraverso l’assessorato alla Sanità, si difende delle ipotesi che le avevano attribuito un ruolo nel ritardo dell’avvio della sperimentazione delle cellule staminali cerebrali in un gruppo di pazienti affetti da Sla. Lo studio in questione è quello che verrò diretto dal prof. Angelo Vescovi e sul quale l’attenzione è molto alta. “'In merito alle notizie stampa di oggi sull'attività di produzione delle cellule staminali presso l'Azienda ospedaliera di Terni va chiarito che da parte del Ministro della Salute Ferruccio Fazio non è stato effettuato nessun sollecito nei confronti delle Giunta regionale né tanto meno, a quanto risulta, nei confronti del Comitato etico anche perchè, essendo un organo indipendente, non può subire interferenze né da organo istituzionale né da personaggi, anche autorevoli, in merito al parere da esprimere sulla sperimentazione, in questo caso quella affidata al professor Vescovi, biologo di fama internazionale''.