I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Dalla collaborazione di Celgene Corporation, Dana-Farber Cancer Institute e University of Arkansas for Medical Sciences, è nato il Myeloma Genome Project, un progetto che si prefigge di generare il più ampio set di dati genomici e clinici di alta qualità per identificare, nell’ambito del mieloma multiplo, segmenti di malattia molecolare distinti.

Milano – MolMed S.p.A. ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha validato il deposito della domanda ufficiale di approvazione condizionata (CMA, Conditional Marketing Authorisation) del farmaco sperimentale NGR-hTNF, candidato per il trattamento di pazienti adulti affetti mesotelioma pleurico maligno e in stato di progressione della malattia entro sei mesi dal termine della terapia di prima linea. In seguito alla decisione dell'EMA è stato dato il via al processo di valutazione del dossier registrativo di NGR-hTNF.

La CE ha approvato il trattamento di prima linea con triossido d'arsenico, anche per pazienti con tumore a rischio medio o basso

Europa -  Lo scorso mese di novembre, la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente autorizzato l'impiego di triossido d'arsenico (ATO) come terapia di prima linea per i pazienti affetti da leucemia promielocitica acuta (APL). La decisione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di questo aggressivo tumore del sangue, poiché in Europa, per la prima volta, una forma di leucemia acuta potrà essere efficacemente affrontata senza la necessità di dover sottoporre i pazienti a regimi chemioterapici. La notizia è stata resa nota da Teva Pharmaceutical Industries, società che produce e commercializza il farmaco con il marchio Trisenox®.

Osservando l’immagine della scheda madre di un personal computer viene spontaneo chiedersi come quell’intricato labirinto di incomprensibili circuiti sia in grado di garantire l’interfacciamento di tutti i componenti del computer. Eppure la funzione delle schede madri è proprio la trasmissione di innumerevoli segnali di tipo diverso provenienti da processore, memoria e periferiche del computer. Nel nostro organismo esistono vie di segnalazione e trasmissione dei segnali ancora più complesse di quelle stampate su una scheda madre e che hanno il compito di regolare i processi di crescita e morte cellulare che mantengono in equilibrio l’organismo: nel caso dei personal computer ogni circuito è noto e in caso di danno può essere riparato mentre, per quanto riguarda le catene di trasmissione del segnale all’interno di un organismo vivente, il livello di complessità è tale che alcuni passaggi sono ancora oggetto di studio da parte di scienziati e ricercatori.

E’ stata presentata in anteprima negli USA una ricerca italiana, interamente realizzata al policlinico Santa Maria alle Scotte di Siena, che potrebbe aprire nuove prospettive di cura per i pazienti con leucemia mieloide cronica. La novità è stata illustrata di recente dalla professoressa Monica Bocchia, direttore UOC Ematologia dell’AOU Senese, al 58° Congresso della  Società Americana di Ematologia, che si è appena svolto a San Diego.

AUSTRIA e TAIWAN – In occasione del meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH), tenutosi a San Diego (California) dal 3 al 6 dicembre di quest'anno, sono stati presentati i risultati dello studio clinico di Fase III 'PROUD-PV', in cui il farmaco sperimentale 'ropeginterferon alfa-2b' è stato valutato in un gruppo di pazienti con policitemia vera (PV). La notizia è stata resa nota da PharmaEssentia Corporation, la società che ha originariamente scoperto la molecola, e AOP Orphan Pharmaceuticals AG, che ne detiene i diritti di sviluppo e commercializzazione in Europa e Medio Oriente.

USA - La Commissione Europea (CE) ha autorizzato l'uso del farmaco in compresse venetoclax per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) in presenza della delezione cromosomica 17p o della mutazione TP53. Venetoclax è indicato per pazienti adulti che non risultano idonei a ricevere o che hanno fallito una terapia con inibitori della via del recettore dei linfociti B. Il medicinale è stato approvato anche in assenza di delezione 17p o mutazione TP53, per pazienti adulti che hanno fallito sia la chemioimmunoterapia che la terapia con un inibitore della via del recettore dei linfociti B. In Europa, venetoclax verrà commercializzato da AbbVie con il marchio Venclyxto®.

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