I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Milano – MolMed S.p.A. (MLM.MI) ha comunicato di aver depositato presso l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) la domanda di immissione condizionata in commercio attraverso la procedura di Conditional Marketing Authorisation (CMA) per NGR-hTNF, il proprio farmaco antitumorale sperimentale, per il trattamento di pazienti adulti affetti da mesotelioma pleurico maligno in stadio avanzato, che hanno subito una progressione del tumore entro sei mesi dal termine della terapia di prima linea a base di pemetrexed.

La Commissione europea ha ratificato l’immissione in commercio della molecola olaratumab (Lartruvo), prodotta dalla Eli Lilly, per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli (STS) in fase avanzata, una grave e rara forma di cancro che origina dal tessuto connettivo del corpo e può interessare nervi, ossa, cartilagini, vasi sanguigni e tessuti sottocutanei. In circa il 60% dei pazienti il STS si manifesta in forma avanzata e soltanto la metà di loro vive più di 5 anni con le terapie attualmente disponibili. L'aspettativa di vita di questi pazienti è immutata da 40 anni, dato che evidenzia l’urgente bisogno di farmaci nuovi e più efficaci per questa patologia.

GERMANIA - La leucemia mieloide cronica (CML) è la malattia mieloproliferativa più comune ed è dovuta ad alterazioni cromosomiche che coinvolgono le cellule staminali ematopoietiche del midollo osseo, da cui poi hanno origine le varie cellule del sangue. Oggi, le persone che si trovano a dover combattere contro questa forma di leucemia possono contare su imatinib mesilato, un composto che appartiene alla categoria degli inibitori delle tirosin-chinasi (TKI): nel 2001, è stato approvato come farmaco orfano per la CML dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Cambridge (USA) e Osaka (GIAPPONE) - Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la Commissione Europea ha accordato l'autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di NINLAROTM (ixazomib) in capsule, indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone nei pazienti adulti con mieloma multiplo (MM) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

Il test SCED permette la diagnosi precoce di oltre 100 tipi di cancro e potrebbe diventare il gold standard diagnostico

Roma – Si chiama SCED (Solid Cancer Early Detection) ed è il primo test che, mediante un prelievo di sangue periferico, esegue la mappatura e il monitoraggio delle mutazioni genetiche coinvolte nei tumori solidi per uno screening facilmente ripetibile perché non invasivo.
La tecnologia SCED  incrocia l’analisi del DNA libero circolante (ctDNA) con quella del DNA germinale e delle Cellule Tumorali Circolanti (CTC) portando agli estremi il livello di affidabilità.

Milano – Via libera alla rimborsabilità in Italia di Revlimid® (lenalidomide) nell’indicazione approvata dalla Commissione Europea nel 2015 per l’utilizzo del farmaco nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi non precedentemente trattato, non eleggibili al trapianto (G.U. n. 253 del 28 Ottobre 2016). Lo ha annunciato Celgene, azienda titolare di Revlimid®, già autorizzato e rimborsato, in associazione a desametasone per il trattamento dei pazienti con MM sottoposti ad almeno una precedente terapia.

SVIZZERA e USA - SELLAS Life Sciences Group ha recentemente annunciato i positivi risultati preliminari provenienti dallo studio di Fase II sul farmaco anti-cancro galinpepimut-S, indagato per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo (MM) già sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). Dai dati raccolti emerge un significativo beneficio clinico per i soggetti con MM ad alto rischio, che sono spesso colpiti da ricadute entro i 12 mesi successivi all'intervento di ASCT. Galinpepimut-S è stato concesso in licenza a SELLAS dall'istituto scientifico statunitense Memorial SloanKettering Cancer Center (MSKCC).

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