I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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USA - Orbus Therapeutics ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano a eflornitina, un nuovo agente citostatico sviluppato per il trattamento dell'astrocitoma anaplastico (AA), una rara forma di cancro cerebrale che appartiene alla categoria dei gliomi anaplastici (AG). La società prevede di avviare al più presto uno studio clinico di Fase III con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia di eflornitina in pazienti con AA recidivante.

Secondo i risultati dello studio internazionale di fase III ESPAC-4 (European Study Group for Pancreatic Cancer’s Trial 4), presentati a Chicago in occasione del recente congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), l'aggiunta di capecitabina alla gemcitabina come terapia adiuvante prolungherebbe la sopravvivenza nei pazienti che sono stati sottoposti a resezione di un tumore al pancreas con intento curativo.

Roma – Merck, azienda leader in ambito scientifico e tecnologico, conferma il suo impegno nell’individuazione delle migliori strategie di cura dei pazienti con tumori della testa e del collo. Per il secondo anno consecutivo l’Azienda rinnova infatti il proprio contributo incondizionato al Premio dell’Associazione Italiana Oncologia Medica (AIOM), da assegnare al progetto più meritevole finalizzato a migliorare la strategia di cura dei pazienti con tumori maligni del distretto testa-collo. Il progetto dovrà prevedere lo sviluppo di criteri per la scelta terapeutica nei pazienti affetti da malattia localmente avanzata e, in particolare, in quelli candidabili a trattamento  con chemio-radioterapia standard o con farmaci biologici in associazione con la radioterapia.

Una metanalisi appena presentata al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago, rivelerebbe che una terapia di mantenimento con lenalidomide dopo il trapianto autologo di cellule staminali prolungherebbe in modo significativo la sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, anche quelli che hanno avuto una risposta completa dopo il trapianto.

Palermo – E’ partita nei giorni scorsi da Palermo, con il Patrocinio dell’Assessorato della Salute della Regione Siciliana, la tappa regionale di #iRUN2, campagna nazionale di sensibilizzazione alla salute, alla prevenzione e allo screening del tumore colon retto promossa dall’associazione no profit Podisti da Marte, dall’Osservatorio Nazionale Screening (Ons), dal Gruppo Italiano Screening Colorettale (GISCoR), con il sostegno de La Gazzetta dello Sport e il contributo non condizionante di Roche.

SVIZZERA – In occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), la casa farmaceutica Novartis ha presentato i risultati dello studio di Fase III, denominato RESPONSE-2, sull'impiego di Jakavi® (ruxolitinib) per il trattamento dei pazienti con policitemia vera (PV) che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea e non presentano ingrossamento della milza. In base a quanto riscontrato, l'utilizzo di ruxolitinib ha determinato un controllo dell'ematocrito superiore a quello ottenuto con la migliore terapia disponibile (BAT).

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno annunciato i favorevoli risultati preliminari ottenuti in uno studio di estensione di Fase II che è tuttora in via di svolgimento per valutare l'uso del farmaco luspatercept nel trattamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio. In base ai dati presentati in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), la terapia con luspatercept si è rivelata in grado di indurre un significativo aumento dell'emoglobina nella maggior parte dei partecipanti.

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