I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Quello al colon retto è uno dei tumori a più alta incidenza in Italia e nel mondo, per entrambi i sessi, dopo quelli alla mammella e alla prostata, eppure sono pochissimi quelli che effettuano preventivamente test e screening per verificarne l'assenza. Una scelta, causata al contempo dalle lunghe trafile burocratiche e da una forte ignoranza del problema. Ogni anno, solo in Italia, circa 20mila i decessi.

USA - AbbVie ha annunciato di aver ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti la denominazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) per il proprio farmaco sperimentale ABT-414, una molecola in via di sviluppo per il trattamento dei pazienti con 'glioma pontino intrinseco diffuso' (DIPG), un raro tumore maligno, molto aggressivo, che insorge alla base del cervello e colpisce prevalentemente bambini o ragazzi in età scolare.

QUEBEC (CANADA) – Novartis ha annunciato che l'agenzia di regolamentazione Health Canada ha approvato il farmaco orale Afinitor® (everolimus) per il trattamento di tumori neuroendocrini (NET) non funzionali di origine gastrointestinale (GI) o polmonare. Potranno beneficiare di questa nuova terapia tutti quei pazienti con malattia in forma progressiva, ben differenziata, non operabile e localmente avanzata o metastatica.

Parigi (Francia) - Ipsen ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), l'autorità regolatoria europea, ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di telotristat etiprate in associazione con analoghi della somatostatina per il trattamento a lungo termine della sindrome da carcinoide per migliorare il controllo dei sintomi nei pazienti adulti affetti da tumori neuroendocrini metastatici.

USA – 'JAVELIN Solid Tumors' è il nome di uno studio clinico di Fase I in via di svolgimento per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco avelumab in diverse tipologie di tumori solidi. Nel corso del meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), tenutosi a Chicago dal 3 al 7 giugno di quest'anno, sono stati presentati i promettenti dati preliminari ricavati da questo studio, compresi quelli relativi alla coorte di pazienti affetti da mesotelioma maligno, una forma di cancro che origina dalle cellule mesoteliali ed è soprattutto associata all'esposizione all'amianto.

Gli effetti tossici addizionali con questo regime completamente orale sono limitati, e la qualità di vita riferita dai pazienti è risultata simile al gruppo di controllo

NANTES (FRANCIA) – L'ixazomib è un inibitore orale del proteasoma, che è attualmente in fase di studio per il trattamento del mieloma multiplo. L'ultima ricerca su questo farmaco – un trial di fase III in doppio cieco, controllato con placebo – è stata pubblicata recentemente sul New England Journal of Medicine.

La struttura della provincia di Forlì-Cesena è specializzata nelle forme solide di cancro

L'Istituto tumori della Romagna entra a far parte della rete dei Centri Euracan (European rare cancer), network che si occupa della cura e della diagnosi di tumori rari. La struttura di Meldola ha potuto presentare domanda di ammissione al progetto promosso dall’Unione Europea e dall’Organisation of European Cancer Institutes (OECI) per garantire a tutti i pazienti europei le migliori e più innovative cure per questo tipo di tumori e per far crescere le prospettive di guarigione dei malati.

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