I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Secondo i dati principali dello studio di fase III GALLIUM i cui risultati sono appena stati resi noti da Roche, la combinazione di obinutuzumab con la chemioterapia per la terapia di prima linea di pazienti affetti da linfoma follicolare ha ridotto il rischio di progressione della malattia in misura superiore rispetto a rituximab più chemioterapia. In Europa, ogni anno, circa 19mila persone ricevono una diagnosi di linfoma follicolare, il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin indolenti (a crescita lenta). Il linfoma follicolare è considerato incurabile, e la maggior parte delle persone che ne sono colpite recidiva ripetutamente.

Secondo uno studio recentemente pubblicato su Blood alcuni pazienti affetti da leucemia mieloide cronica possono avere una risposta migliore rispetto ad altri all’inibitore delle tirosin chinasi (TKI) di terza generazione ponatinib a seconda del numero e del tipo di mutazioni di BCR-ABL 1 presenti.

Il farmaco migliora significativamente la sopravvivenza globale

Parigi (Francia) e South San Francisco (California, Stati Uniti ) - Exelixis, Inc. e Ipsen  hanno annunciato i risultati di sopravvivenza globale (OS) ottenuti  nello studio di fase 3 METEOR  condotto con CABOMETYX ™ (cabozantinib) compresse in pazienti con carcinoma renale avanzato (RCC) che hanno ricevuto una precedente terapia anti-angiogenica. I risultati sono stati presentati oggi nel corso di una sessione orale all'American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting di Chicago, e pubblicati sulla rivista The Lancet Oncology. I risultati OS dimostrano che CABOMETYX ™ riduce di un terzo il rischio di morte versus everolimus.

L’inibitore di PARP [Poli-(ADP-ribosio)-polimerasi] olaparib non ha raggiunto l’endpoint principale di uno studio di fase III condotto in pazienti con tumore gastrico avanzato: nello studio GOLD, la combinazione di olaparib e paclitaxel non ha dimostrato infatti di aumentare significativamente la sopravvivenza generale rispetto al solo paclitaxel, sia nella popolazione generale dello studio, sia nei pazienti con tumori negativi alla proteina ATM (Ataxia-Telangectasia Mutated).

Il CHMP dell’EMA ha dato parere negativo circa l’approvazione di ixazomib per la terapia del mieloma multiplo. Ixazomib è un inibitore del proteasoma, un complesso multiproteico presente all’interno delle cellule che controlla la stabilità di numerose proteine che regolano la progressione attraverso il ciclo cellulare e l'apoptosi, come cicline, chinasi ciclica-dipendente, tumor suppressor, e il fattore nucleare kB. Alterando la stabilità o l'attività di queste proteine, gli inibitori del proteasoma rendono sensibili le cellule tumorali all'apoptosi.

USA - Tracon Pharmaceuticals ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al composto sperimentale TRC105, concepito per il trattamento di pazienti con sarcoma dei tessuti molli (STS). L'attuale programma di sviluppo clinico di TRC105 comprende uno studio di Fase II, attualmente in corso su individui affetti da sarcoma, e un prossimo studio di Fase III, che dovrebbe essere avviato entro la fine di quest'anno su soggetti con angiosarcoma.

La Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionata di DARZALEX® (daratumumab) come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma (IP) e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Lo ha annunciato nei giorni scorsi la casa produttrice Janssen-Cilag International NV.

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