I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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In base ai risultati ottenuti in un recente studio preliminare, un nuovo trattamento sviluppato in collaborazione da AstraZeneca e Novartis per le tipologie di melanoma che presentano mutazioni del gene BRAF, sembra essersi dimostrato sicuro e pronto per essere testato in una potenziale sperimentazione di lunga durata.
Questo innovativo trattamento per il melanoma si basa sull'impiego dei farmaci dabrafenib e trametinib, prodotti da Novartis e somministrati in associazione con la terapia immunitaria MEDI4736, sviluppata da AstraZeneca. Nello studio in questione 50 pazienti affetti da melanoma sono stati trattati con diverse combinazioni dei farmaci ed hanno riportato sintomi come stanchezza, febbre e vomito, tutti eventi avversi che si sono rivelati gestibili. Una sintesi dei risultati sarà presentata durante il congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology, che si terrà a Chicago dal 29 maggio al 2 giugno di quest'anno.

In base ai risultati di uno studio retrospettivo presentato in occasione del meeting annuale dell’American Society of Pediatric Hematology/Oncology, i pazienti pediatrici affetti da leucemia mieloide acuta sembrano mostrare una ridotta incidenza di infezioni batteriche se sottoposti a profilassi con fluorochinoloni dopo la chemioterapia. Infatti, i bambini trattati con levofloxacina hanno mostrato una riduzione superiore al 50% dell’incidenza di infezioni da Streptococcus viridans rispetto ai bambini non sottoposti a profilassi dopo la chemioterapia, anche se il trattamento antibiotico non è riuscito comunque a eliminare l’infezione dall’organismo.

Gli esiti di uno studio randomizzato di Fase III sembrano dimostrare che il trattamento a base di trametinib unito a dabrafenib comporti un miglioramento della qualità della vita e una riduzione del dolore nei pazienti affetti da melanoma metastatico con mutazione BRAF V600. La combinazione dei due farmaci migliorerebbe notevolmente la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la percentuale di risposta obiettiva rispetto al solo dabrafenib. Lo studio, denominato COMBI-d, è stato recentemente pubblicato sullo European Journal of Cancer.

In base ai risultati di uno studio presentato in occasione del meeting dell'American Society of Pediatric Hematology/Oncology, i pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA)  sottoposti a trattamento mediante immunoterapia CTL019 avrebbero ottenuto una remissione completa e duratura della malattia. CTL019 rappresenta un’immunoterapia cellulare costituita da cellule T autologhe modificate geneticamente per poter riconoscere l'antigene tumorale CD19 e attaccare i linfociti B che esprimono sulla superficie tale antigene.

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Baxter ha annunciato di aver firmato un accordo con la casa farmaceutica italiana Sigma-Tau per acquistare Oncaspar (pegaspargase), un farmaco anti leucemico.

Pubblicati su Lancet Respiratory Medicine, tra le più importanti riviste scientifiche internazionali di settore, i promettenti e definitivi risultati di uno studio di immunoncologia sul mesotelioma, effettuato dall'équipe dell’Immunoterapia Oncologica dell'AOU Senese, diretta dal dottor Michele Maio. L'importante risultato è stato raggiunto grazie alla rilevanza dei dati dello studio, presentati in anteprima mondiale al meeting ASCO - American Society of Clinical Oncology nel 2014 e che ora, definitivi, lasciano ben sperare sulla disponibilità futura di nuove terapie per la cura del mesotelioma.

SUMMIT, NJ - Celgene Corporation ha presentato i risultati ottenuti dallo studio di fase III MDS-005 sull’uso di  REVLMID (lenalidomide), in confronto al placebo, nel trattamento della sindrome mielodisplastica non del 5-Q (MDS). I risultati relativi al raggiungimento dell’endpoint secondario sono stati presentati durante il 13 ° Simposio Internazionale sulle sindromi mielodisplastiche.

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