I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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AstraZeneca e MedImmune, il ramo aziendale dedicato alla ricerca e allo sviluppo in campo biologico, hanno annunciato due nuovi accordi strategici di collaborazione nel campo dell’immunologia oncologica.

Nerviano – Presentati dai ricercatori di Nerviano Medical Sciences al meeting annuale dell’American Association for Cancer Research in corso a Philadelphia i dati sull’efficacia e la tollerabilità di nuove molecole - candidati trattamenti della leucemia mieloide acuta, dei tumori gastrointestinali, del tumore al seno e di quello ovarico - che agiscono come potenti inibitori della crescita delle cellule tumorali attraverso specifici bersagli molecolari.

Roma – “Si inaugura domani a Roma una non stop di tre giorni sul tumore della tiroide. I registri tumori internazionali documentano come il carcinoma della tiroide sia in rapido aumento in tutti i paesi del mondo, spiega Sebastiano Filetti, Professore di Medicina Interna presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università degli Studi di Roma "Sapienza".

USA - AstraZeneca ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration ha concesso la designazione di farmaco orfano all'anticorpo monoclonale anti-CTLA-4 tremelimumab, per il trattamento del mesotelioma maligno.
Il mesotelioma è un tumore raro, aggressivo, che colpisce principalmente il rivestimento dei polmoni e l'addome. I trattamenti disponibili per questa forma tumorale sono molto limitate, in particolare per i pazienti con la forma avanzata della malattia.

Basilea (Svizzera) - L’azienda farmaceutica Novartis ha recentemente annunciato di aver pubblicato su The Lancet i dati ottenuti dallo studio di Fase III su Arzerra® (ofatumumab) più clorambucile.
Secondo tali dati, la chemioterapia a base della combinazione Arzerra® (ofatumumab) più clorambucile, ha determinato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al solo clorambucile, in pazienti naïve con leucemia linfocitica cronica (LLC) per i quali la terapia a base di fludarabina era stata ritenuta inopportuna, soprattutto a causa dell'età avanzata o della presenza di comorbidità.

L’AIFA ha divulgato una nota informativa che sollecita i pazienti affetti da mieloma multiplo in cura con pomalidomide e i medici di riferimento a segnalare possibili effetti collaterali del farmaco. Il documento porta la firma della Celgene, l’azienda che lo produce, dell’Ema (Agenzia europea dei medicinali) e dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco).

I risultati positivi dello studio di fase III “MPACT” hanno portato all’approvazione regolamentare di nab-paclitaxel e gemcitabina come opzione di trattamento per i pazienti con carcinoma metastatico del pancreas. Un gruppo di ricercatori ha ora pubblicato sul Journal of the National Cancer Institute un aggiornamento sulla sopravvivenza globale sulla base di un follow-up più lungo.

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