Sindromi mielodisplastiche (SMD)

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: Autore: Redazione; 20 Maggio 2015

Acceleron Pharma ha annunciato che con il suo partner di collaborazione, Celgene, ha intenzione di avviare un programma di fase 3 con luspatercept nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia entro la fine del 2015. Le aziende continueranno a sviluppare sotatercept per i pazienti con malattia renale cronica.

: Autore: Redazione; 19 Maggio 2015

BERKELEY, California- L’azienda farmaceutica Aduro Biotech ha recentemente annunciato che l’FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo prodotto CRS-207, immunoterapico candidato in oncologia per il trattamento del mesotelioma.

: Autore: Redazione; 19 Maggio 2015

Le aziende Baxter e Merrimack hanno annunciato di aver presentato una domanda di autorizzazione all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per l’immissione in commercio (MAA) di MM-398 (iniezioni di irinotecan liposomiale), un trattamento sperimentale per i pazienti con adenocarcinoma metastatico del pancreas che sono stati precedentemente trattati con gemcitabina.

: Autore: Redazione; 19 Maggio 2015

PHILADELPHIA - Secondo un nuovo studio condotto da ricercatori della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania, il PD-1 inibitore pembrolizumab, farmaco immunoterapico impiegato contro il cancro, ha mostrato la capacità di ridurre o fermare la crescita tumorale nel 76 per cento dei pazienti affetti da mesotelioma pleurico.

: Autore: Redazione; 19 Maggio 2015

Ampiamente utilizzata per il trattamento del diabete di tipo II, la metformina non sembra migliorare la sopravvivenza dei pazienti affetti da adenocarcinoma del dotto pancreatico.

: Autore: Redazione; 18 Maggio 2015

L’Fda ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) all’inibitore della proteina antiapoptotica BCL-2 venetoclax per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria e con delezione del cromosoma 17.

: Autore: Redazione; 18 Maggio 2015

Più del 50% dei pazienti colpiti da tumori rari, circa 160.000 persone ogni anno, è costretto a migrare e a curarsi fuori Regione, alla ricerca di centri con maggiore esperienza e con le tecnologie più avanzate. Il valore economico annuo di queste migrazioni sanitarie è stimato in 400 milioni di euro.