I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Sono stati resi pubblici in questi giorni da Celgene International Srl, nel corso del congresso annuale della European Hematology Association, i risultati aggiornati dello studio clinico registrativo di fase III FIRSTTM (MM-020/IFM 07-01).

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Unituxin (dinutuximab) per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, un raro tipo di cancro che colpisce molto spesso i bambini piccoli. Unituxin deve essere usato nei bambini che hanno risposto positivamente al trattamento di induzione con chemioterapia, seguito da terapia mieloablativa e da trapianto autologo di cellule staminali. La notizia è stata pubblicata sul sito internet Pharmabiz.

Novartis ha annunciato che lo studio di Fase III sull'impiego di Afinitor (everolimus) nel trattamento di pazienti con tumori neuroendocrini (NET) avanzati e non funzionali di origine gastrointestinale (GI) o polmonare ha raggiunto l'endpoint primario ottenendo una significativa estensione della sopravvivenza libera da progressione (PFS), rispetto a placebo.

Una bambina di 9 anni affetta da cordoma - un tipo raro di tumore che di solito insorge nel sacro o nella base cranica, cioè ai due estremi della colonna vertebrale e con un’incidenza dello 0,5 per milione di persone – ha iniziato per la prima volta in Italia un trattamento con protonterapia, una forma di radioterapia basata su fasci di protoni, anziché di fotoni, più precisa e meno dannosa per i pazienti. L’innovativa soluzione terapeutica è stata resa possibile grazie alla collaborazione tra Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari (APSS) di Trento.

USA - Dicerna Pharmaceuticals ha annunciato l'intenzione di espandere lo studio di Fase I, che sta attualmente conducendo, per valutare la sicurezza e l'efficacia del proprio farmaco DCR-MYC nel trattamento di tumori solidi, mieloma multiplo e linfoma, includendo nella sperimentazione anche una coorte di pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici (PNETs).

BARCELLONA (SPAGNA) – L’immunoterapia è una promettente modalità di trattamento per le malattie neoplastiche. L’anticorpo monoclonale di tipo murino blinatumomab è il primo appartenente a una nuova classe di anticorpi bispecifici chiamati BiTE (bi-specific T-cell engagers), che esercitano un’azione selettiva e dirigono il sistema immunitario umano selettivamente contro le cellule tumorali.

I dati ricavati da due studi clinici di Fase III del Children's Oncology Group, la più grande organizzazione mondiale esclusivamente dedicata alla ricerca scientifica sui tumori infantili, sembrano dimostrare che l'aggiunta di altri farmaci ad un regime di terapia per il tumore di Wilms comporti un miglioramento dei risultati nei bambini affetti da una forma ad alto rischio della malattia. La notizia è stata pubblicata sul sito internet cancernetwork.

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