Altri tumori rari

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: Autore: Redazione; 18 Agosto 2015

SVIZZERA – la casa farmaceutica Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Odomzo® (sonidegib), un farmaco in capsule da 200 mg per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma a cellule basali localmente avanzato (laBCC) che non siano candidati per la chirurgia o la radioterapia o che abbiano avuto una ricaduta dopo essere stati sottoposti a tali interventi. Bruno Strigini, Presidente del settore Oncology di Novartis, ha dichiarato: “L'approvazione di Odomzo® fornisce una nuova opzione terapeutica non invasiva per una malattia difficile da trattare e potenzialmente deturpante”.

: Autore: Redazione; 18 Agosto 2015

SVIZZERA – La compagnia farmaceutica Novartis ha reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo in merito all'approvazione di Revolade® (eltrombopag), un farmaco indicato per il trattamento di pazienti adulti con anemia aplastica grave (SAA) che hanno mostrato una risposta insufficiente alla terapia immunosoppressiva (IST) e che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La raccomandazione del CHMP verrà esaminata dalla Commissione Europea (CE), a cui spetta la decisione definitiva sull'approvazione di Revolade®.

: Autore: Redazione; 10 Agosto 2015

FRANCIA - La società farmaceutica AB Science ha annunciato che un apposito comitato indipendente per la sorveglianza della sicurezza dei dati (IDMC) ha giudicato 'non futile' lo studio clinico di Fase III attualmente in corso per valutare la sicurezza e l'efficacia di masitinib, rispetto a dacarbazina, nel trattamento di pazienti affetti da melanoma metastatico o non resecabile, di stadio 3 o 4 e associato ad un'alterazione nel dominio iuxta membranario (JM) di c-Kit.

: Autore: Redazione; 10 Agosto 2015

USA – Genzyme, società farmaceutica di Sanofi, ha annunciato di aver stipulato un accordo definitivo con AstraZeneca per l'acquisizione di Caprelsa® (vandetanib), una terapia indicata per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide sintomatico o progressivo, in pazienti con malattia localmente avanzata e non operabile o metastatica. David Meeker, Presidente e Amministratore Delegato di Genzyme, ha dichiarato: “L'acquisto di Caprelsa® rappresenta un importante passo avanti nel rafforzamento del nostro portafoglio di terapie per rare malattie endocrine e sottolinea l'impegno della società nell'affrontare i bisogni insoddisfatti della comunità di pazienti affetti da patologie tiroidee”.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 06 Agosto 2015

Uno studio condotto dai ricercatori americani dell'istituto scientifico 'MD Anderson Cancer Center', sembra dimostrare come il tumore colorettale (CRC) ereditario, pur rappresentando una forma abbastanza rara di questo tipo di cancro, si verifichi con una frequenza particolarmente elevata tra i pazienti giovani e adolescenti. In base ai risultati di questo studio, recentemente pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, il 35% dei casi di CRC diagnosticati al di sotto dei 35 anni d'età risulta essere causato da mutazioni genetiche ereditarie.

: Autore: Redazione; 06 Agosto 2015

La casa farmaceutica AstraZeneca ha annunciato che nello studio di Fase III denominato SUMIT, il farmaco sperimentale selumetinib utilizzato in combinazione con dacarbazina per il trattamento di pazienti affetti da melanoma uveale metastatico, non è riuscito a raggiungere l'endpoint primario di efficacia. Nello specifico, la terapia non si è dimostrata in grado di determinare un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (PFS). Una valutazione completa dei dati dello studio è tuttora in corso.

: Autore: Redazione; 04 Agosto 2015

USA - Baxalta Incorporated ha reso noto di aver completato la preannunciata acquisizione del farmaco Oncaspar (pegaspargase) dalla compagnia farmaceutica italiana Sigma-Tau. Oltre a questa importante terapia biologica, utilizzata come parte di un regime chemioterapico multi-agente per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA), Baxalta otterrà anche i diritti di sperimentazione di calaspargase pegol, una formulazione liofilizzata di Oncaspar, nonché consolidate risorse cliniche e commerciali globali.