I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Assumere un inibitore dell'aromatasi riduce le recidive di cancro al seno di circa il 30% rispetto al tamoxifene. È quanto emerge da un’importante metanalisi pubblicata da poco su The Lancet.

I farmaci anti-infiammatori non steroidei (FANS) diversi dall’aspirina riducono il rischio di sviluppare cancro del colon-retto in misura similare all'aspirina. Nell’articolo pubblicato sulla rivista Annals of Internal Medicine, i ricercatori dell’Università della North Carolina sottolineano, che entrambi i tipi di farmaci devono essere assunti in modo coerente per un certo numero di anni per avere un beneficio e che questa assunzione non è scevra da rischi.

FRANCIA – La società biofarmaceutica Hybrigenics ha annunciato che inecalcitol, terapia sperimentale sviluppata per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), ha ricevuto la designazione di 'farmaco orfano' dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. In virtù della qualifica ottenuta, Hybrigenics potrà usufruire di vari incentivi economici nello sviluppo di inecalcitol, compreso il credito d'imposta per gli studi clinici del farmaco condotti in America.

USA - Plexxikon, società farmaceutica del gruppo Daiichi Sankyo, ha comunicato gli esiti positivi raggiunti dallo studio clinico di Fase I di PLX3397, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento del tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT). I risultati di questo studio, che sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, dimostrano che il farmaco è stato in grado di indurre una regressione tumorale prolungata nella maggior parte dei pazienti.

Madrid (Spagna) - E’ stato stipulato tra PharmaMar e l'azienda farmaceutica Specialised Therapeutics Australia Pty (STA) un contratto esclusivo di licenza e commercializzazione con per la vendita e la distribuzione del farmaco candidato APLIDIN® (plitidepsin) in Australia e Nuova Zelanda. APLIDIN® (plitidepsina) è il secondo farmaco candidato antitumorale di PharmaMar ottenuto da un organismo marino ed è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento del mieloma multiplo e di un tipo di linfoma a cellule T.

CAMBRIDGE, Mass. e OSAKA, Giappone - L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (Marketing Authorization Application - MAA) di ixazomib, un inibitore sperimentale orale del proteasome per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario.

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’immissione in commercio di Unituxin (dinutuximab) per il trattamento dei pazienti pediatrici (ovvero di età compresa tra i 12 mesi e i 17 anni) con neuroblastoma ad alto rischio. Il farmaco dovrà essere usato nei pazienti che hanno ottenuto una risposta al trattamento con chemioterapia, seguito da terapia mieloablativa e trapianto autologo di cellule staminali.

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