I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Una nuova tecnica per ridurre i rischi d’infezione e di ricaduta della malattia leucemica nei casi di trapianto di midollo da donatore aploidentico (compatibile a metà con il ricevente, come è il caso per ciascuno dei due genitori). Il trial – il primo in Europa di questo tipo - è partito nel novembre del 2014. L’annuncio è stato dato nel corso del convegno per i 30 anni da Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

Milano – MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia che tre studi sulla propria terapia sperimentale NGR-hTNF sono stati accettati al 51° convegno annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che avrà luogo a Chicago (USA) dal 29 maggio al 2 giugno 2015. I relativi abstracts sono ora disponibili sul sito web di ASCO 2015.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato l'arruolamento del primo paziente nella fase 3 dello studio TOURMALINE-MM4 dell'inibitore orale sperimentale ixazomib. Si tratta di uno studio di superiorità mirato a valutare se la somministrazione prolungata dell'inibitore del proteasoma migliora i risultati clinici a lungo termine per i pazienti affetti da mieloma multiplo.

L’inibitore dell’angiogenesi ramucirumab è stato approvato dall’FDA in combinazione con il regime chemioterapico FOLFIRI per il trattamento di seconda linea di pazienti con carcinoma del colon retto avanzato o metastatico e in progressione dopo un trattamento iniziale con bevacizumab, oxaliplatino e una fluoropirimidina.

Roche ha firmato un accordo del valore potenziale complessivo di 555 milioni di dollari con l’azienda indiana Curadev Pharma per avere i diritti esclusivi di sviluppo e commercializzazione di farmaci inibitori di IDO1 e TDO per il trattamento di alcuni tumori.

I primi risultati dello studio RESPONSE sono stati presentati durante l’ultimo congresso della European Hematology Association da Alessandro Vannucchi, suscitando notevole interesse e unanime approvazione, tanto che ruxolitinib (il farmaco oggetto di studio) ha ottenuto prima l’approvazione dell’FDA e successivamente quella dell’EMA per il trattamento di pazienti con Policitemia Vera (PV), intolleranti o non rispondenti a idrossiurea.

Il Chmp dell’Ema, il comitato di esperti chiamati a dare il loro giudizio se approvare o meno i farmaci per il loro impiego in Europa, ha dato parere positivo per l’approvazione di nivolumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD-1, in pazienti con melanoma avanzato, non resecabile o metastatico.

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