Il portfolio dell'azienda ora include dieci nuovi programmi in fase clinica e preclinica, principalmente per la malattia di Batten, ma anche per la Niemann-Pick tipo C, la Wolman, la Tay Sachs e altre patologie da accumulo lisosomiale

Cranbury (U.S.A.) – Amicus Therapeutics punta tutto sulla terapia genica: con la firma dell'accordo, giovedì scorso, la compagnia del New Jersey ha infatti acquisito Celenex, un'azienda privata specializzata in questa tecnologia. Amicus riceverà così i diritti commerciali e di sviluppo a livello mondiale per dieci programmi messi a punto dal Centro per la terapia genica del Nationwide Children’s Hospital e dalla Ohio State University. I principali programmi concessi in licenza ad Amicus riguardano la malattia di Batten nelle sue varianti CLN3, CLN6 e CLN8 (i primi due in fase clinica, l'ultimo in fase preclinica), e rappresentano delle potenziali terapie curative che potrebbero diventare le prime sul mercato per queste malattie rare e devastanti.

Milano - Dal 24 al 30 settembre si celebra in tutto il mondo la Biotech Week. Sette giorni di eventi e manifestazioni per raccontare le biotecnologie ad un pubblico vasto ed eterogeneo e celebrare il ruolo chiave che il biotech ha, e sempre più potrà avere, nel migliorare la qualità della nostra vita. Una settimana durante la quale, anche lungo tutto lo stivale, sarà possibile intraprendere un affascinante viaggio alla scoperta di questo meta-settore che ha generato, nel 2016, un fatturato di oltre 11,5 miliardi di euro a livello nazionale e che conta, a fine 2017, 571 imprese attive nelle aree salute, agricoltura e zootecnia, industria e ambiente Dati dal Rapporto 2018 “Le imprese di biotecnologie in Italia – Facts&Figures” Assobiotec-ENEA.

Fino al 22 settembre open day nei Centri di Endocrinologia Pediatrica di tutta Italia per la valutazione gratuita della regolare crescita del bambino

Roma – Il messaggio Buona crescita=Buona salute sintetizza molto bene l’obiettivo della Campagna di sensibilizzazione “La Crescita dei Bambini”, che A.Fa.D.O.C.  (Associazione Famiglie di Soggetti con deficit dell’ormone della crescita ed altre patologie) ha lanciato fino al 22 settembre. In tutti i maggiori Centri di Endocrinologia Pediatrica è previsto un open day in cui le famiglie possono verificare gratuitamente la regolare crescita dei loro bambini.

Il 25 luglio 2018, la Corte Europea di Giustizia ha stabilito che tutte le piante migliorate geneticamente tramite un intervento cosciente dell’uomo sono da considerarsi come Organismi Geneticamente Modificati (OGM). Oggi, alle ore 10:00, a Roma, l’Associazione Luca Coscioni, assieme a scienziati e ricercatori, presenta e promuove la prima merenda con prodotti editati in Italia per chiedere al Governo italiano di chiarire come adeguerà la normativa italiana a seguito della sentenza della Corte del Lussemburgo sulle tecnologie di editing genomico.

Malattie neurodegenerative, Alessandro Ronald SabelliE' partita la nuova edizione di Walk For Research: 850 Km a piedi, a supporto della Fondazione Bambino Gesù Onlus

Roma - Una camminata di 50 km al giorno lungo la Via Francigena, dall’8 al 23 settembre prossimi, per raccogliere fondi a favore della ricerca condotta dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù nel campo delle malattie neurodegenerative: è la marcia di Alessandro Ronald Sabelli, che, insieme alla società dilettantistica Stone Tower, ha dato vita al progetto Walk For Research. L’atleta, istruttore e personal trainer, percorrerà, in 15 giorni, questo lungo cammino a tappe, che partirà dalla Statua di San Bernardo (Verres – Aosta) e terminerà all’ospedale pediatrico romano tra circa 10 giorni.

Chiunque voglia supportare l'iniziativa, può informarsi sulle modalità di donazione presso il sito web della Fondazione A.c.a.Re.f.

Ferrara - Dalla collaborazione tra due importanti realtà scientifiche ferraresi - il Dipartimento di Scienze Chimiche e Farmaceutiche dell'Università e il reparto di Neurologia dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria - e grazie al sostegno della Fondazione A.c.a.Re.f. di Ferrara, nasce il progetto pilota di ricerca, attivo dal 2016, che punta a trovare una terapia per l'atassia spinocerebellare di tipo I (SCA1), una sindrome genetica rara e incurabile, che provoca gravi disordini di movimento e di linguaggio, fino a immobilizzare completamente il malato, togliendogli ogni autonomia e, infine, la vita.

Milano – E’ partita la seconda edizione del Rare Disease Hackathon (hashtag: #rarehack2018), maratona hacker dedicata alle malattie rare, che culminerà nell’evento live di metà ottobre alla Leopolda di Firenze durante il Forum della Sostenibilità e delle Opportunità nel Settore della Salute. Nell’evento di ottobre, per tre giorni di seguito (10-11-12 ottobre) si lavorerà gomito a gomito per ideare innovative soluzioni tecnologiche al servizio dei pazienti affetti da malattie rare nell’ambito del Forum della Leopolda, promosso con il supporto non condizionato di Shire Italia.

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