Sindrome feto-alcolica e disturbi correlati - Immagine esemplificativaIl 9 settembre è la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla patologia e i disturbi correlati.
In Italia, nasce l’Associazione A.I.D.E.F.A.D. - APS, per aiutare i pazienti ad ottenere una corretta diagnosi

In occasione del FASD Awareness Day (#FASDay2018), la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sullo Spettro dei Disordini Feto-Alcolici, che si celebra in tutto il mondo il 9 settembre, prenderanno ufficialmente il via le attività dell'Associazione Italiana Disordini da Esposizione Fetale ad Alcol e/o Droghe (A.I.D.E.F.A.D. - APS), che si occupa di informare l’opinione pubblica sulle disabilità e i problemi derivanti dall’uso di bevande alcoliche durante la gravidanza, sostenere la ricerca e fornire supporto a chi è affetto da questa condizione e non è diagnosticato.

AstraZeneca e MedImmune, la sua divisione di ricerca e sviluppo biologico globale, hanno annunciato a fine luglio che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all'immissione in commercio di durvalumab per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule localmente avanzato, non resecabile, negli adulti i cui tumori esprimano PD-L1 su ≥1% delle cellule tumorali e la cui malattia non sia progredita dopo chemioterapia e radioterapia a base di platino (CRT).

Il professor Ruggero De Maria, Presidente di Alleanza Contro Cancro (ACC), la rete oncologica nazionale, è intervenuto sulla recente decisione europea di dare il via libera a due terapie CAR-T: tisagenlecleucel, per il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti e la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei giovani, e axicabtagene ciloleucel, per due forme aggressive di linfoma non Hodgkin.

Boston e Oxford (REGNO UNITO) - Vertex Pharmaceuticals Incorporated e Genomics plc hanno dato l’annuncio dell’avvio di una collaborazione triennale – che potrà essere estesa a cinque anni – per sfruttare la genetica umana e le metodiche di apprendimento automatico al fine di individuare bersagli specifici per lo sviluppo di farmaci di precisione e per far progredire la comprensione dell'impatto della variazione genetica e della stratificazione del paziente in patologie che esprimono significativi bisogni clinici ad oggi insoddisfatti. L'obiettivo della collaborazione è far ulteriormente progredire gli sforzi di Vertex nello sviluppo di farmaci di precisione in grado di cambiare la vita delle persone affette da gravi malattie.

La pipeline dell’azienda si estende al deficit di AADC, all’atassia di Friedreich e alla sindrome di Angelman

South Plainfield (U.S.A.) - PTC Therapeutics ha annunciato di aver completato con successo l'acquisizione di Agilis Biotherapeutics, un’azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di innovativi programmi di terapia genica per malattie genetiche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale.

emicrania, infograficaNegli studi clinici, molti dei pazienti trattati hanno sperimentato una riduzione del 50% o più dei giorni di emicrania al mese

Basilea (SVIZZERA) - La Commissione Europea (CE) ha recentemente approvato la prima e unica terapia specificamente progettata per la prevenzione dell'emicrania: il farmaco è stato sviluppato da Novartis, si chiama erenumab (Aimovig®) ed è indicato per gli adulti che manifestano almeno 4 giorni di emicrania al mese. Erenumab va assunto ogni 4 settimane e può essere somministrato, o auto-somministrato, mediante il dispositivo autoiniettore SureClick®.

Percorsi di cura e assistenza sanitaria integrata per i bambini e gli adolescenti di Roma residenti nel territorio della ASL Roma 1. È il risultato di un accordo siglato tra la ASL Roma 1 e l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. A sottoscrivere l'intesa il Direttore Generale della ASL Roma 1, Angelo Tanese, e il presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Mariella Enoc, alla presenza del Direttore Regionale Salute e Integrazione Socio-Sanitaria Renato Botti, del Direttore Generale e Direttore Sanitario Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Ruggero Parrotto e Massimiliano Raponi, e il Direttore Sanitario della ASL Roma 1, Mauro Goletti.

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