Sei trapianti di microbiota intestinale su pazienti pediatrici. È la prima volta che vengono realizzati in Italia, grazie al protocollo clinico messo a punto dai medici dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Il trapianto è stato usato come terapia sperimentale in pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali (morbo di Crohn), malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) – nella sua forma acuta e con interessamento dell’intestino – e in un paziente affetto da sindrome da attivazione macrofagica di origine genetica, una rara patologia del sistema immunitario, derivante da un disordine delle funzioni immunoregolatorie.

Al congresso della Società scientifica di farmacia ospedaliera un focus sull’Health Technology Assessment dei farmaci orfani. Sì a uno status particolare per queste molecole

I farmacisti ospedalieri italiani continueranno a destinare la massima attenzione alla governance dei farmaci orfani e alla galassia delle malattie rare. È stato questo uno dei messaggi ribaditi con forza durante i lavori del 38° Congresso della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera (SIFO), evento che si è concluso domenica a Roma e che ha registrato la partecipazione di oltre 2.200 professionisti sanitari. Presenti, come da tradizione, anche i rappresentanti delle aziende produttrici di molecole e dispositivi medici: alcune di queste da sempre impegnate nella ricerca destinata alle patologie rare e ultra-rare.

Progetti di ricerca genetica, aggiornamenti del database, proseguimento della raccolta dati per lo studio sulla voce, sono questi alcuni degli argomenti affrontati nel 20° raduno dell’ABC, Associazione Bambini Cri Du Chat, che quest’anno, per la quinta volta consecutiva, si è tenuto a San Casciano in Val di Pesa (Firenze), dal 16 al 19 novembre, e ha avuto come tema “Problemi comportamentali e uso di farmaci nella sindrome Cri Du Chat”.

Roma – In data 18/11/2017, sulla Gazzetta Ufficiale n°270 è stata pubblicata la determina di prezzo e rimborso di Cabometix® (cabozantinib), farmaco indicato per il trattamento del carcinoma renale avanzato negli adulti precedentemente trattati con terapia contro il fattore di crescita dell’endotelio vascolare. Approvato ad aprile 2016 dalla FDA per il trattamento di pazienti con carcinoma renale avanzato precedentemente trattati con terapia anti-angiogenica, ha ottenuto l’ok della Commissione Europea a settembre 2016 per la commercializzazione nell’Unione Europea, in Norvegia e in Islanda.

Milano – Bayer ha annunciato di aver intrapreso una collaborazione in esclusiva con l'azienda biofarmaceutica statunitense Loxo Oncology Inc. per lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci sperimentali LOXO-101 e LOXO-195. Le due molecole sono state testate nell'ambito di studi per il trattamento di pazienti affetti da tumori che presentano fusioni genetiche dei recettori della tropomiosina chinasi (TRK), alterazioni patologiche che sono riscontrate in un'ampia gamma di neoplasie e che favoriscono la crescita delle formazioni tumorali.

Al congresso annuale dell’Associazione Medici Endocrinologi (AME) appena conclusosi, la liturgia congressuale quest’anno è stata improvvisamente rovesciata da sei sessioni X-FACTOR che, all’interno del più ampio progetto G-AME (G sta per giovani), vogliono motivare le nuove generazioni di endocrinologi a mettersi in gioco, ingaggiando delle vere e proprie sfide, come succede nel più famoso talent show, per mettere in luce e selezionare nuovi 'artisti' dell’endocrinologia facendo emergere i nuovi talenti.

Antonella Celano“Una simile tendenza compromette il valore della continuità terapeutica”. La lettera di Antonella Celano (APMARR) alla Conferenza Stato-Regioni

Antonella Celano, Presidente di APMARR (Associazione Nazionale Persone con Malattie Reumatologiche e Rare), si rivolge alla Conferenza Stato-Regioni, in particolare al Presidente Stefano Bonaccini, ad Antonio Saitta, Coordinatore della Commissione Salute, e ad Antonella Catini, Coordinatore del Servizio Sanità, Lavoro e Politiche Sociali, per segnalare una situazione problematica per i pazienti.

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