Alexion Pharmaceuticals e Moderna Therapeutics hanno oggi annunciato di aver realizzato un accordo esclusivo per la scoperta e lo sviluppo di "messenger RNA Therapeutics™, da impiegare nel trattamento delle malattie rare.

Giuliano Tagliabue, amministratore delegato di Biotest Italia, è il nuovo presidente del Gruppo Aziende Emoderivati Farmindustria (Gaef). Eletto a dicembre 2013, resterà in carica per il biennio 2014-15.
Nato a Monza nel 1960 e laureato in Scienze della Produzione Animale, Tagliabue dal dicembre del 2005 è amministratore delegato di Biotest Italia, azienda specializzata in immunologia ed ematologia.

Roma – C’è il batterio della gastrite e dell’ulcera, Helicobacter pylori, dietro molte patologie che affliggono il nostro corpo, dall’anemia alla carenza di vitamina B12. Lo rivela uno studio condotto dal dottor Francesco Franceschi e dal professor Antonio Gasbarrini dell’Istituto di Medicina Interna e Geriatria e dell’UOC di Medicina Interna e Gastroenterologia dell’Università Cattolica-Policlinico A. Gemelli di Roma e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Review Gastroebterology Hepatology. Si tratta della disamina di tutta la letteratura internazionale sulle malattie che l'Helicobacter pylori può causare al di fuori del tratto digerente.

Horizon Discovery e AstraZeneca hanno stipulato un accordo di ricerca, collaborazione e licenza al fune di esplorare una serie di genotipi rilevanti in oncologia con l'obiettivo di identificare e validare una serie di nuovi bersagli farmacologici. Questo accordo è la seconda collaborazione tra AstraZeneca e Horizon, e segue l'annuncio di aprile 2013 di un programma di oncologia finalizzato a per esplorare l’impiego clinico di una nuova classe di farmaci che hanno come bersaglio alcune chinasi.

Aifa e ISS rispondono alle domande delle associazioni di pazienti

Il 10 e l'11 gennaio prossimi riprende Determinazione Rara, il nuovo importante percorso formativo sulle nuove frontiere della ricerca, promosso da Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus. In queste giornate si apre il terzo modulo dedicato al Farmaco dal titolo DALLA RICERCA ALL'ACCESSO AL FARMACO, con la sessione B: "To Care: non solo farmaci" presso l'Agenzia Italiana del farmaco-AIFA.

In palio 18.000 euro suddivisi in 7 diversi premi. Tutte le informazioni su www.premiomalattierare.it

Roma, 07 gennaio 2014 – Ancora 20 giorni per partecipare alle seconda edizione del premio giornalistico Omar per le malattie e i tumori rari organizzato da O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare,  insieme a Telethon, Orphanet Italia, Uniamo Fimr Onlus e il Centro Nazionale Malattie Rare dell'Istituto Superiore di Sanità (CNMR/ISS).
Il Premio, che ha anche il patrocinio di Eurordis, si articola in premi assoluti e premi speciali ed è nato nel 2012 per promuovere presso i Media una migliore sensibilità ai diversi aspetti delle malattie rare e un approccio alla comunicazione in risonanza con le molteplici problematiche vissute dai pazienti. I Premi offriranno dunque un riconoscimento in denaro agli operatori della comunicazione che abbiano pubblicato su testate regolarmente registrate ed in lingua italiana, un articolo o un servizio audio/video dedicati alle malattie e/o ai tumori rari.

La sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS) o sindrome di Ondine è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso autonomo ed è caratterizzata da un grave difetto del controllo centrale della respirazione. Possono insorgere molteplici disfunzioni ma il sintomo caratteristico della malattia è l'ipoventilazione notturna, ovvero una carenza di aria nei polmoni che si verifica durante il sonno.
Giulia è una bambina affetta da CCHS che, sin dalla nascita, ha presentato una grave sintomatologia ma che è riuscita a sopravvivere, grazie alla ricerca.

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