I risultati finali dello studio di Fase III sul candidato vaccino per la malaria RTS,S, che comprendono anche l’impatto di una dose di richiamo, sono stati pubblicati recentemente su The Lancet e mostrano che il candidato vaccino favorisce la protezione dei bambini e dei neonati dai sintomi clinici dell’infezione per almeno tre anni dalla prima vaccinazione.
Gli ultimi risultati dimostrano che la vaccinazione con RTS,S seguita da una dose di richiamo somministrata a diciotto mesi di distanza riduce il numero dei casi di malaria clinica nei bambini (età compresa tra i 5 e i 17 mesi alla prima vaccinazione) fino al 36 per cento alla fine dello studio (nell’ambito di un monitoraggio medio di 48 mesi nei diversi centri della sperimentazione) e fino al 26 per cento nei neonati (età tra le 6 e le 12 settimane alla prima vaccinazione e nell’ambito di un monitoraggio medio di 38 mesi nei diversi centri).

TEL AVIV (ISRAELE) – La malattia di Tay Sachs è una rara patologia neurodegenerativa da accumulo lisosomiale. La sua prevalenza è di 1 su 320.000 nati vivi nella popolazione generale, ma è circa cento volte superiore negli ebrei ashkenaziti. Un gruppo di ricercatori dell’Università di Tel Aviv ha valutato l’effetto del trattamento con pirimetamina ciclica, a basso dosaggio e a lungo termine, in soggetti con Tay Sachs a esordio tardivo: i risultati sono stati resi noti sull’Orphanet Journal of Rare Diseases.

L’amido di mais non cotto (UCCS) è stato il cardine della terapia per le malattie epatiche da accumulo di glicogeno (GSD) fino ad oggi, ma non sempre si è rivelato efficace. Ora, secondo un articolo pubblicato da un gruppo internazionale di ricerca su Orphanet Journal of Rare Diseases, sembrerebbe che un nuovo tipo di amido crudo, indicato con la sigla WMHMS (dall'inglese heat modified waxy maize starch in an emulsified form ) mostri un profilo metabolico più favorevole, a breve termine.
Per determinare l'efficacia e la sicurezza di questo nuovo tipo di amido crudo (WMHMS), rispetto al UCCS, sono state necessarie oltre 16 settimane di trattamento randomizzato con ciascun tipo.

PHILADELPHIA - TransCelerate BioPharma  ha recentemente annunciato di aver  dato il via a due nuove iniziative globali per accelerare e migliorare le sperimentazioni cliniche. Entrambe le iniziative - Placebo / Standard of Care Data Sharing ed Electronic Labels for Clinical Trials (e-Labels)- sono rese possibili grazie alla collaborazione di aziende associate partecipanti e mirano a creare soluzioni che avranno un impatto diretto anche sulla vita dei pazienti.
Il Placebo / Standard of Care Data Sharing ha il potenziale di creare un quadro di condivisione dei dati, con il fine di ridurre la popolazione di pazienti che necessita di essere arruolata in uno studio clinico, in quanto si propone di consentire l’accesso ai dati provenienti da studi precedenti (rispettando i limiti del consenso informato). Sarebbe possibile, in tal modo, diminuire il tempo impiegato per l'esecuzione del processo cumulativo e assistere ad un'accelerazione nella messa a disposizione di  nuove terapie per i pazienti.

Nel nostro Paese la ricerca clinica sta vivendo un momento di particolare complessità, con una preoccupante riduzione degli studi clinici da promotori no-profit (-56% negli ultimi 4 anni secondo gli studi censiti da AIFA).

“Together we are strong” è il claim scelto dall’International Pompe Association (IPA) per la Giornata Internazionale della malattia di Pompe (o Glicogenosi di tipo II) che si celebra, nella sua seconda edizione, il 15 aprile con l’obiettivo di richiamare l’attenzione verso una patologia neuromuscolare rara, cronica e disabilitante, spesso fatale che appartiene alla più ampia famiglia delle malattie metaboliche da accumulo lisosomiale.

Rozzano (Mi) – In occasione della partenza delle maratone Walk of Life Telethon 2015, anche quest’anno Auchan e Simply rilanciano in primavera la raccolta delle donazioni a favore della ricerca scientifica sulle malattie genetiche. Fino a domenica 3 maggio nei supermercati Simply e fino a venerdì 26 giugno negli ipermercati Auchan, a fronte di una donazione per la ricerca di 1 euro, verrà offerta a tutti i clienti la penna Telethon, la stessa con cui si può scegliere di firmare il 5X1000 a favore della Fondazione.

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